Congresso Aim-Asnp, focus su Duchenne e nuove terapie
Bologna, 15 mag. (askanews) – A Bologna oltre 700 specialisti per il primo congresso congiunto dell’Associazione Italiana di Miologia e l’Associazione Italiana per lo Studio del Sistema Nervoso Periferico. Un confronto aperto sulle malattie neuromuscolari e, in particolare, la distrofia muscolare di Duchenne. “I glucocorticoidi – spiega Elena Pegoraro, Professore di Neurologia Università di Padova – hanno dimostrato di prolungare la deambulazione in questi pazienti, di rallentare la comparsa di insufficienza respiratoria e di cardiomiopatia, però sono gravati da numerosi effetti collaterali, in primis bloccano la crescita, causano una una rarefazione ossea, possono portare a cataratta, ad intolleranza gastrica e ad irritabilità”. Da qui la necessità di sviluppare molecole alternative per minimizzare gli effetti collaterali. “Oggi – prosegue Pegoraro – abbiamo a disposizione una di queste molecole, l’unica molecola di questo tipo che si chiama vamorolone è un glucocorticoide dissociato e dissociato significa che mantiene gli effetti benefici antinfiammatori protettivi sulla membrana delle fibre muscolari, ma riduce gli effetti collaterali”.La molecola non è l’unica linea di ricerca per la Duchenne. Un secondo filone, sviluppato anche in laboratori italiani, lavora sui meccanismi della rigenerazione muscolare. “Esistono due approcci paralleli”, come ricorda Pier Lorenzo Puri, Professore di Pediatria Sanford Burnham Prebys Medical Institute: “Uno è quello degli inibitori delle deacetilasi e l’altro è quello di queste forme modificate degli steroidi, il vamorolone: sono dei farmaci che attaccano due tipi cellulari diversi. La cosa che dobbiamo imparare a fare è integrare l’azione in modo che lavorino in maniera sinergica”.Il quadro che riguarda la Duchenne riflette un movimento più ampio. Diverse malattie neuromuscolari rare, fino a pochi anni fa senza opzioni terapeutiche, vedono oggi farmaci disponibili o in studio. “Ci sono terapie che sono antinfiammatori di nuova generazione, però si parla anche di terapia genica, di terapia cellulare, di terapia molecolare – spiega Vincenzo Nigro, Presidente Aim e Professore di Genetica Università della Campania Luigi Vanvitelli -. Siamo a uno stadio in cui si aprono tante strade possibili e la conoscenza della malattia e dei suoi meccanismi è l’elemento di partenza per poter capire quale strada intraprendere”.Studi indipendenti dovranno valutare l’efficacia a lungo termine di queste opzioni. Da quelle evidenze dipenderà l’aggiornamento dei protocolli di cura.
